Специалисты на примере мышей протестировали новый подход в лечении бокового амиотрофического склероза (БАС). Оказалось, подавление всего одного белка увеличивало продолжительность жизни мышей с этой болезнью. Известно: один из маркеров БАС — скопление в мозге белка TDP-43. Клеткам этот белок нужен для выживания. Поэтому полностью подавлять его нельзя. В свою очередь, TDP-43 связан с атаксином 2, который не столь важен для клеток. Поэтому ученые решили снижать концентрацию именно атаксина 2.

В рамках одного эксперимента мыши из контрольной группы жили не более 29 дней. А вот подавление белка атаксина 2 у мышей из основной группы увеличивало продолжительность жизни до 400 дней. В целом, чем меньше проявлял активность атаксин 2, тем дольше жили животные.

Стоит отметить, что БАС до сих пор остается загадкой для врачей. Но недавно было сделано открытие, которое может пролить свет на развитие недуга. Данное заболевание поражает центральную нервную систему, вызывая паралич конечностей и атрофию мышц. На сегодняшний день врачи могут лишь замедлить ход болезни. Однако пациент обычно умирает примерно через пять лет после появления первых симптомов.

Сотрудники Университета Северной Каролины исследовали изменения, происходившие в нервных клетках людей, у которых имелась необычная мутация в гене SOD1. Этот ген отвечает за сборку молекул белка sod1. А данный белок участвует в передаче сигналов внутри нервных окончаний. Если белок работает неправильно, то нейроны умирают.

Было установлено: молекулы sod1 склеиваются в так называемые тримеры — цепочки из трех нитей. Тримеры провоцируют целый каскад негативных изменений в нервных клетках. Итогом была смерть моторных нейронов (отвечают за движения всех частей тела). Если разработать препараты, купирующие действие тримеров, получится победить БАС, считают американские ученые.