Результаты нового исследования обеспечивают доказательством, что невирусная генная терапия является безопасной и может принести пользу для функции легких у пациентов с муковисцидозом.

Исследование было проведено в двух центрах в Великобритании, в нем участвовали 136 больных муковисцидозом в возрасте старше 12 лет. Пациенты были разделены на две группы, одни получали ежемесячные дозы генной терапии, другие — плацебо. Испытание генной терапии, когда пациент вдыхает молекулы ДНК, находящиеся в жировых шариках (липосомы), обеспечивает правильную копию гена в клетках оболочки легких.

Муковисцидоз – это заболевание, при котором легкие производят слишком много густой слизи, делая дыхание затрудненным, при этом повышается риск инфекции. Заболевание вызвано мутацией одного гена, локализованного на хромосоме 7.

После 1 года лечения исследование показало, что повторные дозы генной терапии могут иметь значимое влияние на муковисцидоз и изменяют функцию легких. Тем не менее, исследователи предупреждают, что необходимо еще установить эффективное и правильное дозирование.

Исследователи намерены добиться изменений в лечении муковисцидоза и надеются, что генная терапия увеличит продолжительность жизни больных и улучшит их качество жизни.