Denufosol, не подтвердил своей эффективности у больных муковисцидозом. Эти выводы следуют из результатов III фазы TIGER-2 исследования.

Денуфозол (Denufosol) — регулятор ионного канала, увеличивающий секрецию хлора, снижающий всасывание натрия и увеличивающий частоту движения ресничек легочного эпителия. К сожалению, Denufosol, не подтвердил своей эффективности у больных муковисцидозом. Эти выводы следуют из результатов III фазы TIGER-2 исследования.
«Результат оказался неожиданным и очень печальным…» — заявил Adrian Adams, президент Inspire Pharmaceuticals Inc., Raleigh, North Carolina, во время телеконференции 3 января 2011 (http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?p=irol-eventDetails&c=120779&eventID=3641810).

TIGER-2 (Transport of Ions to Generate Epithelial Rehydration) было III фазой исследования (NCT00625612) у пациентов, больных муковисцидозом, с легким течением бронхо-легочного процесса (FEV1 >75% и < 110% от должного) predicted). Главным исследователем был Dr. Felix Ratjen, University of Toronto. Исследование было мультицентровым (106 центров муковисцидоза): США (82% пациентов), Австралия/Новая Зеландия (11%), Канада (6%). Рандомизировано было 466 больных, которые получали либо Denufosol 60 mg TID или плацебо в течение 48 недель. В конце исследования группы между собой достоверно не отличались ни по изменению показателей ОФВ1 от начальных значений (на 40 mL в группе, получающей Denufosol и на 32 mL в группе плацебо (p=0,742)) или FEF25%-75% (Denufosol - -0.034 L/sec и плацебо - -0,018 L/sec; p=0.728); ни по времени появления первого легочного обострения (p=0,132), ни по частоте легочных обострений.