Благодаря генотерапии ученым удалось излечить серповидноклеточною анемию. По словам медиков, ежегодно 275 тысяч детей рождаются с этим недугом. У пациентов с серповидноклеточной анемией происходит усиленное разрушение эритроцитов в селезёнке, укорочен срок их жизни, часто имеются повреждения глаз, язвы на ногах, наблюдается хроническая гипоксия и другие нарушения работы организма. Людям с этим заболеванием, как правило, назначают переливание крови. Также применяется трансплантация костного мозга, но подходящего донора могут найти лишь для 10% всех пациентов. Поэтому медики уже не первый год ищут способы изменения генома, чтобы побороть заболевание.

Медики решили провести медицинский эксперимент: 13-летнему подростку удалили костный мозг – важнейший орган кроветворной системы. В лабораторных условиях его изменили, добавив мутировавшую версию гена HBB, который кодирует бета-глобин чтобы компенсировать дефект в ДНК, вызывающий слипание неправильных белков и, как следствие — избавляют от мучительных симптомов заболевания.

Затем костный мозг вернули в тело пациента, и уже через три месяца он начал производить большое количество «правильного» гемоглобина. В итоге переливания крови были отменены. Отмечается, что мальчику уже исполнилось 15 лет, и он не требует предыдущих методов лечения и больше не принимает обезболивающих.

Отмечается, что такой же курс лечения проходят еще семь пациентов в США. Врачи отмечают, что методика будет совершенствоваться. В будущем при помощи генной терапии станет возможным лечение наследственных болезней.